2020年03月25日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日公布一次性基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec，AVXS-101）鞘内给药治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者I/II期STRONG……...
sma是什么疾病（sma是什么疾病症状特征）
原标题：随着更多国家实施强制性检测，SMA新生儿筛查范围扩大
密苏里州、明尼苏达州、纽约州、宾夕法尼亚州和犹他州等5个州现在定期对新生儿进行脊髓性肌萎缩症(SMA)筛查，而另外13个州已经通过了要……...